JCRファーマ、筋ジストロフィー治療薬の国内承認を前倒し 売上高350億円、規制当局が後押し

JCRファーマは7月15日、難病・デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬「ジビノスタット」の国内承認申請を2026年内に実施し、2027年内の承認取得・販売を目指すと発表した。同薬はイタルファルマコ社から2025年にライセンス導入したものだ。

会社側はジビノスタットについて約350億円のピーク時売上高を見込んでいる。2025年度の売上高が403億円の同社にとって、この規模の追加収入は業績へのインパクトが大きい。

ジビノスタットはすでにアメリカ、ヨーロッパで承認、販売されているが、日本では承認されていない「ドラッグロス」状態になっていた。JCRファーマは当初、2028年までの承認取得を目指していた。

この状況を憂慮した規制当局により、JCRファーマの当初計画は1年近く前倒しされた。

DMDは遺伝性の筋疾患で、生涯にわたって病状が進行する。筋細胞を支えるタンパク質「ジストロフィン」を作り出す遺伝子の変異が原因で、3～5歳で症状が現れ、多くの患者が10歳前後で歩行できなくなる。