iPS由来アムシェプリ、保険適用へ—コスト回収と本承認への道筋

世界初のiPS細胞由来の再生医療等製品「アムシェプリ」が、20日から公的医療保険の対象となる。販売開始後は、期限内に有効性データを収集し、開発コストを回収できるかが焦点となる。

開発元の住友ファーマ（大阪市）の木村徹社長は、13日の決算説明会で「現状のコスト構造からすると明らかに赤字だ。もう少し高い薬価をお願いしていたので、少し残念」と述べた。

パーキンソン病を対象としたアムシェプリは、3月に条件・期限付き承認を取得し、中医協が20日からの保険適用を了承。薬価は5530万6737円に決まった。

生きた細胞を使う再生医療等製品は品質管理が難しく、有効性確認に時間がかかる。条件・期限付き承認は早期アクセスを可能にするが、これまで本承認に至った例はない。

承認期限は33年までの7年間。今秋に販売開始し、26年中に治療開始予定。7施設で30人に治験、その後65歳超の5人にも移植。治験後に対象を拡大する。木村氏は「有効性、安全性をよりしっかり示していく」と強調した。

再生医療等製品は開発コストが高く価格が高額になりやすい。条件・期限付き承認の段階では有用性加算の適用は本承認時に判断される。

木村氏は保険適用を歓迎する一方、「目標値が決まれば利益が出る形に仕上げていく。われわれの得意とするところであり、責務でもある」と述べ、コスト削減に意欲を示した。

立命館大の間宮弘晃准教授（医療経済学）は「価格交渉がまとまらず適用に至らない製品もある中で、第1ステップをクリアしたといえる」と評価。「事業者側は、条件に合致する患者を集めて症例を積み上げ、責任をもって結果を出すことが求められる」と指摘した。（清水更沙、清宮真一）

iPS細胞を使った再生医療等製品「アムシェプリ」の公的医療保険適用が決まったことを受け、その仕組みをQ&Aで解説する。

Q 患者1人当たりの価格は5530万6737円。どのように決まったのか。A 条件・期限付き承認の再生医療等製品は、類似品がなければ原価計算方式で算定される。アムシェプリは類似品がないとして同方式が採用された。

A 保険適用で患者負担は原則3割だが、高額療養費制度で年収約370万～770万円の場合、自己負担は年間53万円となる。また、対象は既存治療で効果がない患者に限られ、治療施設も大学病院など限定される。